你聽說過腫瘤細胞能被餓死嗎?有很多人會覺得有點難以置信，或是覺得這根本無法實現。但是現在要告訴你真的有可能實現這一想法，近日，D安德森癌癥中心近期啟動了第一個餓死癌細胞新藥的臨床試驗，倘若該臨床試驗順利成功，餓死腫瘤細胞將成功得以實現。

　　德克薩斯大學MD安德森癌癥中心的應用癌癥科學研究所(IACS)已經啟動了第一個關于餓死癌細胞的新藥IACS-10759的臨床試驗。該研究將招募急性髓性白血病(AML)患者，并由白血病和淋巴瘤協會(LLS)治療加速計劃資助了350萬美元。基于多個AML臨床前模型中IACS-10759治療展示出的強勁療效，美國食品和藥物管理局(FDA)最近批準了該臨床試驗的開展。

　　“這個里程碑式的臨床試驗為這種難治疾病提供一種全新療法，我們很高興該試驗獲得了白血病和淋巴瘤協會的支持。”MD安德森治療開發部主管Giulio Draetta博士說到，“我們希望很快可以看到IACS-10759在患者身上展現出可喜的療效，如同我們在臨床前模型中觀察到的一樣。”

　　餓死惡性腫瘤

　　所有細胞想要存活都依賴于以下兩個過程產生的能量：線粒體的氧化磷酸化(OXPHOS)和無氧糖酵解。IACS-10759干擾線粒體內的一種分子機制以抑制OXPHOS。正常細胞可以通過糖酵解來應對OXPHOS抑制;然而，由醫學化學副主任Emiliadi Francesco博士和轉化生物學主任Joe Marszalek博士領導的IACS團隊開發了一種強效且特異性高的OXPHOS抑制劑，可以針對無法通過糖酵解進行補償的癌細胞，從而使癌細胞無法生存。

　　“IACS模型強調我們需要深入了解藥物的生物學效應，”Draetta說，“我們希望提高我們鑒定和開發新分子機制的精度，以提出關于任何新藥在相關分子機制下療效的關鍵問題。”

　　為了實現這一目標，Marszalek和Di Francesco與白血病教授Marina Konopleva博士合作，后者可以提供臨床專業知識和強大的模型來研究AML。

　　該團隊已經確定了其他血液惡性腫瘤和多種實體癌癥的亞組，這些亞組也可能容易受到OXPHOS抑制。“我們已經與MD安德森癌癥登月計劃的幾支團隊進行了密切合作，為腫瘤依賴氧化磷酸化的患者開發IACS-10759治療。”IACS執行董事Philip Jones博士說到。

　　AML患者需要新的治療選擇

　　根據該臨床試驗的負責人Konopleva所說，約40%的年輕AML患者可以長期存活，而65歲以上患者的存活率降至約10%。近數十年，AML主要依靠聯合化療來治療，并且患者預后在過去40年中沒有改善。

　　白血病和淋巴瘤協會(LLS)最近宣布開展“攻克AML試驗”，這是一個多站點協作的多組臨床試驗，以開發一種精確療法來治療AML患者。LLS估計2016年將有19,950例新發AML，其中大多數為成人，并約有10,430例將因此死亡。

　　“LLS正在攻克AML的路上，這種疾病近40多年的治療標準幾乎沒有變化。” LLS的首席科學官Lee Greenberger博士說，“通過我們的‘攻克AML’計劃和其他一些有前景的項目，比如MD安德森團隊正在開發的這種非常具有創新性的治療方法，我們希望能改變這種致死疾病的治療標準。”

　　IACS-10759的第一次試驗將招募多達48名復發或耐藥的AML患者。試驗的主要目的是確定IACS-10759的安全性和耐受性，并確定最大耐受劑量及2期試驗的推薦劑量。次要目標是評估其藥代動力學和藥效動力學，以及無進展生存期和總體生存期。

　　MD安德森癌癥中心持有IACS-10759的知識產權，其可以通過諸如專利授權或向私人公司出售該技術進行進一步開發為該機構提供經濟利益。包括臨床開發在內的所有MD安德森的研究將根據其政策和程序進行管理，以解決任何相關沖突。

　　應用癌癥科學研究所(IACS)和登月計劃

　　作為MD安德森癌癥中心登月計劃的一部分，IACS于2011年成立，該機構是一個研發新藥的生物制藥單位，附屬于MD安德森癌癥中心——癌癥專科排名世界第一的醫院。憑借實驗室-臨床轉化模式，即新藥研發和臨床轉化的無縫銜接，IACS旨在促進發展完成MD安德森的“創造癌癥治療歷史”的使命。除了IACS-10759外，IACS還有一個強大的分子機制相關新藥研發途徑，靶向針對癌細胞代謝、表觀遺傳學和其他新的治療靶點。

　　MD安德森登月計劃是一個雄心勃勃的項目，旨在努力通過更快速地開發和實施基于科學發現的預防、早期檢測和治療方面的進展來減少癌癥死亡。該計劃于2012年宣布開展，現在包含13個“登月”項目，關注各種最具挑戰性的癌癥，由10個相關平臺支持，以提供深厚的專業知識、尖端的技術和基礎設施來支持創新療法。

　　盛諾一家曾進行過一次市場調查結果顯示，中國每年赴美就醫的患者約有3000人，其中70%為腫瘤患者。在現有藥物有效的情況下，參加臨床試驗并非病人的首選。然而，一旦患者對抗腫瘤藥物產生抗藥性，美國的新藥臨床試驗很可能成為他們的最后一搏。盛諾一家正在通過各種方式為患者在國外找尋到有效治療。

圖片來源：找項目網